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美或批准首个癌症基因疗法—新闻—科学网

发布时间:2017-12-03 阅读:

  或批准首个癌症基因疗法 - 新闻 - 科学网

  华盛顿 - 美国食品和药物管理局(FDA)的外部顾问最近表示支持通过基因工程设计病人“拥有免疫细胞来攻击和根除癌症的癌症基因疗法”。

  在7月12日的民意调查中,FDA附属肿瘤学咨询委员会投票表决10比0,以确定嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的益处大于风险。投票的背景是,该机构正在考虑是否首先批准由诺华制造的名为tisagenlecleucel的药物。

  通常,FDA没有义务遵循顾问的建议,但通常情况下是这样。

  诺华公司正在寻求批准使用tisagenlecleucel治疗患有白血病的儿童和青年,也称为急性B细胞淋巴细胞性白血病,他们对以前的治疗没有充分的反应,或治疗后复发。在美国,约有15%的急性成淋巴细胞白血病儿童和青少年会复发。

  研究表明,在这种情况下,CAR-T疗法可以产生长期的再治疗效果。在2015年开始的一次关键试验中,63名参与者中的52名(82.5%)完全缓解。未发表的试验没有对照组,因此调查人员还不确定治疗效果如何。然而,这些试验的许多参与者在数月或数年内没有再次获得癌症。

  美国国立卫生研究院的一名儿科肿瘤学家马尔科姆•史密斯(Malcolm Smith)说,许多FDA的顾问对这种治疗方法充满了赞赏,这是一个重大的进步,正在开创一个新的时代。俄亥俄州哥伦布市国立儿童医院的肿瘤学家蒂莫西·克雷普(Timothy Cripe)认为这是他一生中见过的最激动人心的事情之一。

  CAR-T疗法首先服用患者自身的T细胞,这些T细胞在免疫反应中发挥重要作用,然后对含有识别和攻击癌细胞的嵌合抗原受体的T细胞进行重新编程,因此可以将其重新注射入患者体内治疗。

  诺华的临床试验结果显示,CAR-T治疗3个月后,82.5%的急性B细胞淋巴细胞白血病患者完全缓解或部分缓解,治疗1年后复发率为64%,生存率为79% 。

  诺华公司首席执行官Bruno Sturzigney在一份声明中表示,委员会一致建议CAR-T让CAR-T成为有需要的患者的首个商用许可证。

  急性B细胞淋巴细胞性白血病是一种恶性肿瘤性疾病,其异常增殖的原始细胞在骨髓中累积并抑制正常的造血作用。本病的治疗较为有限,其中儿童青少年5年无复发生存率仅为10%〜30%。

  CAR-T疗法是一种广泛的癌症疗法。除了诺华,风筝医药和朱诺疗法正在研究CAR-T。然而,今年早些时候,Juno Therapy Inc.正式结束了临床试验中几名患者由于脑水肿死亡导致的复发难治性急性B细胞淋巴细胞白血病的基因治疗临床试验。

  风筝制药首席执行官阿列贝尔·德格伦(Alibelle DeGren)在委员会投票前的博客中表示,他今天是诺华公司“最热心的拉拉队长”。投票不是关于商业或竞争,而是关于推进癌症治疗革命的潜力令人兴奋的技术。

  同时,一些委员对CAR-T疗法的不确定性表示担忧。这些因素包括用于使细胞复制的病毒的能力或不适当的外源基因的插入可能导致T细胞癌变。该委员会还指出了这种疗法的不确定性以及不同类型的T细胞和其他免疫细胞的重新引入。

  CAR-T治疗处于危险之中,对于任何长期的毒性效应知之甚少。但是,密苏里州圣路易斯市华盛顿大学医学院的肿瘤学家布鲁斯罗斯和FDA肿瘤药物咨询委员会主席说,接受治疗的年轻患者几乎没有其他选择,而这些替代方案有自己的风险。尽管我对迟发性毒性有一些担忧,但在您有机会担心迟发性毒性之前,您必须首先成为长期幸存者。他说我认为这是毒品可以带给我们的。 (赵西喜)

  “中国科技报”(2017-07-17第二版国际)

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